Биотехнологиите са сравнително млада дисциплина - на около 35 години, но вече повече от 500 млн. души по света са лекувани с биотехнологични лекарства като единствена терапевтична алтернатива.

За разлика от традиционните медикаменти, които са химически съединения, получени чрез синтез в лабораторни условия, биотехнологичните, са продукт на живи клетки или живи организми. Когато се разбере например точно кой ген или генна мутация са причина за определено заболяване, с методите на генното инженерство, генетичната информация се вкарва в живи клетки и организми и те започват да произвеждат в достатъчно количество от този белтък, така че той да може да се използва като лекарствено средство.

Именно тази основа, на която се създават биотехнологичните лекарства, ги прави високо специфични. Те много точно се прицелват върху основния причинител на болестния процес. В редица случаи, след определяне на генетичния профил на пациента, се решава дали едно лекарство ще бъде подходящо за него или не.

По последни данни около 20% от всички лекарства в света са произведени по методите на биотехнологиите, като те осигуряват шанс за по-ефективно лечение на повече от 500 милиона пациенти по света. Над 300 на брой са в клинична употреба, одобрени от регулаторните агенции, а около 900 са новите молекули, които са в различен период на клинични проучвания. Около 1/3 от всички разработвани терапии са продукт на биотехнологиите.