Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (Committee for medicinal products for human use - CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (ЕМА) e препоръчал издаване на разрешение за употреба на нов медикамент Onpattro (patisiran) за лечение на транстиретинова фамилна амилоидна полиневропатия (hATTR амилоидоза). Той е предназначен за възрастни пациенти в стадий 1 или 2 на заболяването, съобщиха от европейския лекарствен регулатор. Според експертите очакванията са новото лекарство да има положителен ефект, който променя хода на болестта и води до подобряване на функционирането на пациента и неговото качество на живот.
Заболяването е рядко, предава се по наследство и засяга по-често мъжете отколкото жените. То се причинява от мутации в гена транстиретин (TTR), което води до неправилно нагъване на TTR протеините, които се натрупват като амилоидни фибрили на няколко места в организма – в нервите, сърцето и стомашно-чревния тракт. Пациентите обикновено имат сърдечни проблеми и симптоми като мускулна слабост в крайниците, а в по-късни етапи - неспособност за ходене, стомашно-чревни проблеми, водещи до недохранване и дисфункция на пикочния мехур.
Медикаментът съдържа patisiran – лекарствeно вещество, съставено от малка верига синтетичен генетичен материал, наречен "малка интерферираща РНК" (siRNA). Тя е предназначена да се прикрепи към генетичния материал на клетките, отговорни за производството на TTR протеина и да блокира продукцията му в черния дроб. По този начин се намалява производството на TTR, което води и до намаляване на натрупването на TTR амилоид в тъканите. Целият процес забавя прогресията на заболяването. Onpattro се прилага чрез интравенозна инфузия веднъж на всеки три седмици.
От ЕМА информират, че безопасността и ефикасността на медикамента са оценени в основно проучване, включващо 225 пациента с hATTR и симптоматична полиневропатия. Проучването е показало клинично значими подобрения в неврологичните прояви на болестта и качеството на живот на пациентите, както и положително въздействие върху показателите на сърдечната функция. Ефикасността на това лечение при пациенти с полиневропатия в стадий 3 обаче все още не е доказана. Най-честите нежелани реакции са локални и са свързани с инфузията – на мястото се наблюдава зачервяване. Регистрирани са били и общи реакции - болка в гърба, гадене, коремна болка, задух и главоболие.
Onpattro е вторият лекарствен продукт, препоръчан за разрешаване от европейските регулаторни власти, след като през май тази година положително станавище получи Tegsedi (inotersen). Тези два нови медикамента значително разширяват терапевтичните възможности при транстиретиновата фамилна амилоидна полиневропатия. Към момента тези пациенти имат като алтернатива чернодробна трансплантация, лечение с тафамидис и off-label употреба на нестероидни противовъзпалителни средства (НСПВС). Всички тези подходи обаче имат значителни ограничения за пациенти с полиневропатия от фаза 2 и фаза 3, което означава, че все още в лечението на заболяването има непокрити медицински потребности, отчитат от ЕМА. Поради това СНМР счита, че разрешаването на Onpattro е от значителен интерес за общественото здраве и е дал съгласие на искането на заявителя за ускорена оценка на това лекарство.
Onpattro е определен като лекарство сирак през април 2011 г. Както винаги в такива случаи в момента на одобрението Комитетът за лекарствени продукти сираци на EMA ще направи преглед на това негово качество, за да реши дали до този момент натрупаната информация позволява поддържането на този статут на лекарството. Също така комитетът ще излезе с решение дали да му бъде предоставен статут на 10-годишна изключителност на пазара.
Приетото от CHMP становище е междинна стъпка по пътя на Onpattro към пациента. Становището на СНМР ще бъде изпратено до Европейската комисия за приемане на решение за разрешение за пускане на пазара на ЕС. След като бъде издадено разрешение за пускане на пазара, решенията относно цената и реимбурсацията ще се вземат от всяка държава-членка, като се вземе предвид потенциалната роля и употребата на това лекарство в контекста на националната здравна система на тази страна, уточняват от европейския регулатор.
Невена ПОПОВА